Первый препарат с РНК-инфекцией выпущен в США

Препарат, который успешно прошел клинические испытания, позволяет оперативно уничтожить клетки вирусов, поражающих организм человека. Препарат долгое время считался спорным. Ученые вынуждены были поработать с несколькими группами испытуемых, прежде чем окончательно признать его эффективным.

Основной функцией РНК-инфекции является уничтожение чужеродной РНК, которая присутствует в клетках почти каждого органического вируса, доступного науке. Инфекция делает невозможным процесс синтеза белков. Ко всему прочему она отключает некоторые гены, которые могут отвечать за ту или иную болезнь у человека или животного.

Ученые считают, что в дальнейшем препарат сможет помочь в борьбе с заболеваниями, поражающими периферическую нервную систему. На данный момент в США живет около 50 000 граждан с такой проблемой, которые смогут стать участниками новой программы. Она достаточно дорогая – курс лечения, который длится год, стоит 325 тысяч долларов. Но платить пациенты будут, исходя из полученного результата в каждой отдельной ситуации. На территории Европы препарат еще не одобрен. ЕС известен более серьезными нормами, когда речь идет о лечении, медицинских программах или продуктах фармацевтики.

Наибольшую эффективность препарат, получивший название патисиран, продемонстрировал при лечении таких болезней, как амилоидоз и полинейропатия. Ранее для лечения полинейропатии необходима была пересадка печени, что существенно осложняло жизнь пациентов, многие из которых попросту до нее не доживали. Патологические аутоимунные механизмы достаточно быстро разрушали организм и приводили к тяжелым параличам. РНК-инфекция, присутствующая в патисиране, может остановить эти процессы, блокируя синтез TTR.

Далее ученые планируют развивать направление медицины, которое позволит влиять на гены. Они считают, что в будущем именно эта стезя фармацевтики будет наиболее эффективной.