Перепрограммирование иммунитета: первые испытания клеточной терапии диабета 1 типа у людей

Диабет 1 типа — аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система разрушает собственные бета-клетки поджелудочной железы, вырабатывающие инсулин. На протяжении столетия единственным лечением оставались инъекции инсулина, которые компенсируют дефицит, но не останавливают иммунную атаку. Теперь научное сообщество вплотную приблизилось к принципиально иному подходу: нескольким группам исследователей удалось перейти от животных моделей к первым испытаниям у людей. Представленные исследования носят экспериментальный характер, и до клинического применения путь ещё долог.

*Материал имеет исключительно информационный характер и не является медицинской рекомендацией. Лечение диабета должно проводиться под наблюдением врача.*

Что такое иммунно-инженерная клеточная терапия

В отличие от инсулинотерапии, иммунно-инженерный подход направлен на коррекцию самой причины болезни — аутоиммунной атаки на бета-клетки. Исследователи используют несколько стратегий. В одном направлении донорские или выращенные из стволовых клеток инсулин-продуцирующие клетки (островки Лангерганса) генетически модифицируют таким образом, чтобы они «ускользали» от иммунной атаки — технология, получившая название HIP (hypoimmune). В другом подходе из крови пациента извлекают регуляторные Т-клетки (Treg), генетически перепрограммируют их на подавление аутоиммунного ответа против поджелудочной железы и возвращают обратно.

Первые результаты у людей

Компания Sana Biotechnology провела первое в истории испытание трансплантации донорских островковых клеток, модифицированных с помощью HIP-технологии, пациенту с диабетом 1 типа — без применения иммунодепрессантов, которые обычно сопровождают трансплантацию. Через 60 недель у единственного участника испытания не было зафиксировано серьёзных или неожиданных нежелательных явлений, а клетки демонстрировали признаки продукции инсулина. Поскольку испытание ориентировано на безопасность, участник получил лишь небольшую дозу клеток и продолжает вводить экзогенный инсулин.

В параллельном направлении исследователи из Медицинского университета Южной Каролины (MUSC) показали, что иная иммунно-инженерная стратегия на основе стволовых клеток обращает вспять диабет у мышей, сдвигая иммунный ответ с разрушения бета-клеток на их защиту. Это открывает путь к будущим испытаниям у людей.

Ключевые задачи, которые предстоит решить

Несмотря на воодушевляющие предварительные данные, на пути к клиническому применению остаётся ряд принципиальных препятствий:

• Обеспечение долгосрочного выживания трансплантированных клеток без иммунодепрессантов.
• Масштабирование производства генетически модифицированных клеток до уровня, пригодного для широкого применения.
• Подтверждение данных в расширенных клинических испытаниях с большим числом участников.
• Изучение возможных долгосрочных рисков генного редактирования.
• Определение оптимальной дозы и способа введения модифицированных клеток.

Также активно развивается технология изготовления инсулин-продуцирующих клеток из стволовых клеток пациента — это позволит избежать проблемы отторжения донорских тканей. Ожидается, что препарат Vertex Pharmaceuticals на основе стволовых клеток может получить регуляторное одобрение в 2026 году.

Читайте также по теме: факторах риска диабета и новых медицинских подходах.

**Изображение:** биолаборатория, клетки поджелудочной железы под флуоресцентным микроскопом, схема иммунной атаки на бета-клетки.