Что произошло с больными СМА детьми из России и Казахстана

16:00, 12 Авг, 2022
Владислав Висл
Источник фото: RG.ru

В августе 2022 года стало известно, что дети из Российской Федерации и Республики Казахстан умерли при лечении дорогим препаратом, которые выписывают тем, кто страдает от СМА. Об этом, ссылаясь на врачей, сообщает издание РБК.

Дети со СМА умерли из-за лечения «Золгенсма»

Дети из России и Казахстана погибли во время лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), используя лекарственный препарат под названием «Золгенсма». Эту информацию подтвердил создатель препарата, швейцарская компания Novartis. «Золгенсма» — это очень дорогой препарат. Одного применения достаточно для того, чтобы спасти жизнь пациента, но за это приходится очень много платить, а именно — два миллиона долларов.

Компания-производитель говорит, что причиной гибели детей стала острая печеночная недостаточность. Дети умерли после 5-6 недель приема этого препарата и через 1-10 дней после частичного уменьшения дозы кортикостероидов (гормоны для снижения воспаления). Имена, возраст и другие детали о здоровье детей скрыты от общественности.

Напомним, на территории Российской Федерации препарат «Золгенсма» появился в декабре 2021 года. Официально лекарственный препарат был запущен в производство в России в июле 2022 года. С начала текущего года средство купили для пяти малышей.

Главный генетик Российской Федерации Сергей Куцев заявил, что «Золгенсма» не прошел все необходимые проверки и не был полностью исследован. Руководитель ФМБА Вероника Скворцова говорит, что в России просто «обойдутся» с разработкой прототипа этого препарата.

Что известно о болезни СМА

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это разнородная группа наследственных заболеваний, протекающих с поражением / потерей двигательных нейронов передних рогов спинного мозга. Это генетическое заболевание, при котором возможны все типы наследования — аутосомно-доминантный, аутосомно-рецессивный и Х-сцепленный.

Известно, что для спинальных мышечных атрофий характерно нарушение работы поперечнополосатой мускулатуры ног, а также головы и шеи. У тех, кто страдает от этого недуга, есть нарушения произвольных движений — ползания младенцев, ходьбы, удержания головы, глотания. Мышцы рук обычно не страдают.

Поделитесь этой новостью