Афикамтен улучшил состояние пациентов с необструктивной кардиомиопатией

Экспериментальный препарат афикамтен улучшил самочувствие, переносимость физических нагрузок и показатели сердечной недостаточности у пациентов с симптоматической необструктивной гипертрофической кардиомиопатией. Результаты двух взаимодополняющих исследований опубликованы в The New England Journal of Medicine и Circulation.

Гипертрофическая кардиомиопатия — наследственное заболевание, при котором сердечная мышца становится чрезмерно толстой и жёсткой. Примерно у 30% пациентов болезнь протекает без обструкции выносящего тракта левого желудочка. Люди часто страдают от одышки, плохо переносят нагрузку и отмечают снижение качества жизни, а целевых вариантов терапии для этой формы заболевания долгое время не было.

Что показало клиническое исследование

Афикамтен относится к ингибиторам сердечного миозина нового поколения. Миозин входит в сократительный аппарат сердечной мышцы, а препарат снижает её чрезмерную активность.

В основном исследовании 517 участников случайным образом получали афикамтен или плацебо. На фоне терапии пациенты сообщали о более заметном улучшении состояния, а объективные тесты показали рост переносимости физической нагрузки. Исследователи оценивали в том числе пиковое потребление кислорода — показатель того, насколько эффективно организм работает во время нагрузки.

Авторы подчёркивают, что речь идёт не только об уменьшении субъективных жалоб. Изменения фиксировались и с помощью клинических измерений, поэтому результаты дают основания рассматривать афикамтен как целевую терапию для необструктивной формы заболевания.

Почему пациентам стало легче

Второе исследование было посвящено механизму действия препарата. Учёные сопоставили серии эхокардиограмм и обнаружили изменения структуры и функции сердца. По сравнению с плацебо афикамтен улучшал несколько показателей диастолической функции — способности сердца расслабляться и наполняться кровью между сокращениями.

Также снизились признаки чрезмерной сократимости и напряжения стенок сердца. Изменились объёмы крови в левом желудочке и лабораторные маркеры сердечной нагрузки. Это может означать, что препарат влияет на сам патологический процесс, а не только временно облегчает симптомы.

Два исследования отвечают на разные вопросы. Первое показывает, как меняются самочувствие и работоспособность пациентов, второе объясняет возможную физиологическую основу улучшений.

Что предстоит выяснить

Ранее афикамтен уже показывал эффективность при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии. Новые результаты расширяют представление о его возможностях, однако долгосрочные эффекты терапии ещё изучаются.

Читайте также по теме: связи воспаления с сердечными клапанами.

Участников продолжают наблюдать в расширенном исследовании, чтобы оценить устойчивость результата и безопасность лечения в течение нескольких лет. Препарат нельзя считать универсальным решением до завершения последующих проверок и решения регуляторов, но для пациентов с необструктивной формой болезни это один из наиболее конкретных вариантов целевой терапии, появившихся за последнее время.