«Умный» вирус против эпилепсии: генная терапия включается только во время припадка
Исследователи из Еврейского университета Иерусалима разработали новый подход к генной терапии лекарственно-устойчивой эпилепсии: терапевтическая молекула активируется лишь тогда, когда нейроны перегружены, и остаётся неактивной в обычном состоянии. Работа опубликована в журнале Signal Transduction and Targeted Therapy под руководством профессора Тавфика Шех-Ахмеда (Tawfeeq Shekh-Ahmed).
Почему обычные методы не работают для трети больных
Эпилепсия затрагивает более 50 миллионов человек в мире. При этом почти каждый третий пациент не реагирует на существующие медикаменты: у них развивается так называемая лекарственно-устойчивая форма болезни. Текущие препараты подавляют судороги, но не устраняют их первопричину и не предотвращают прогрессирование заболевания.
Генная терапия предлагает принципиально иной путь — воздействие на сам биологический механизм болезни. Однако у неё есть потенциальный изъян: если антиэпилептический ген будет активен постоянно, он может нарушить нормальное функционирование мозга.
Как работает новый «переключатель»
Ключевым компонентом разработки стал белок Nrf2, известный своей способностью защищать клетки от окислительного стресса — разрушительного процесса, связанного с судорогами и повреждением мозга. Проблема: постоянная активация Nrf2 нарушает нормальную работу нейронов.
Исследователи соединили Nrf2 с «генетическим переключателем» cfos — молекулой, которая от природы активируется только в сильно возбуждённых нейронах. Результатом стала система, включающая антиоксидантную защиту исключительно в перегруженных клетках и именно в момент приступа.
Эффект в доклинических исследованиях:
- Снижение тяжести припадков
- Уменьшение общей нагрузки судорог на организм
- Рост числа периодов без приступов
- Улучшение памяти, поведения и общей мозговой функции
- Эффективность терапии даже при её введении после начала заболевания
Что это значит и когда ждать результатов
Авторы называют работу научным подходом, а не готовым массовым лечением. Все результаты получены в доклинических экспериментах, клинические испытания на людях ещё предстоят.
Читайте также по теме: исследованиях эпилепсии и новых подходах терапии.
Важно понимать: терапия разработана прежде всего для пациентов с лекарственно-устойчивой эпилепсией — тех, для кого существующие лекарства не работают. По словам исследователей, потенциальным преимуществом является то, что её можно вводить уже после начала болезни, а не только в качестве профилактики.
