Российский дженерик помогает лечить детей со СМА: как используют препарат
СМА или спинальная мышечная атрофия – генетическое заболевание, способное привести к инвалидности и поражению жизненно важных систем организма. Проявляясь в детстве и юношеском возрасте, оно может быть особенно опасным. Российская компания ГЕНЕРИУМ разработала дженерик нусинерсена, препарата для лечения детей со СМА. Как используют средство, сообщает издание «Аргументы и факты».
Родители узнали о российском дженерике
Препарат был представлен в рамках встречи родителей детей со СМА. Пациенты нетерпением ждали возможности узнать больше о воспроизведённом препарате, предназначенном для терапии данного состояния. Вопросы касались как процесса разработки, так и особенностей лечения с использованием нового препарата, а также перехода с оригинального средства на дженерик.
Дмитрий Кудлай, замглавы ДЖЕНЕРИУМа и член-корреспондент РАН, рассказал о значимости и особенностях препарата. Он подчеркнул, что компания уже 15 лет успешно работает с орфанными проектами и выполняет полный цикл производства лекарственных средств в России, соответствуя международному стандарту GMP. Она также присутствует на рынках стран Ближнего Востока, Латинской Америки и Юго-Восточной Азии.
Один из основных вопросов, который волнует пациентов, касается необходимости клинических исследований для дженерика. В данном случае подобные процедуры не требуются, объяснили производители. Дженерики, отмечают журналисты pronedra.ru, являются, по сути, копией уже существующих препаратов. Соответственно, все необходимые проверки уже были проведены.
Что собой представляет дженерик для СМА
Рассматриваемый продукт является раствором для интратекального (вводится под оболочки мозга) применения. Он получил одобрение ЕАЭС, что делает средство соответствующим стандартам FDA.
Представители компании также объяснили, что в регистрационном досье дженерика содержится пункт «Подтверждение структуры», где представлены данные о полной идентичности химических и физических свойств воспроизведённого препарата по сравнению с оригиналом. Результаты анализа показали, что никаких отклонений в данных не обнаружено, что подтверждает высокое качество и соответствие дженерика оригиналу.
Исследование служит не только для оценки эффективности препарата, но и для сбора информации о его безопасности в реальной клинической практике. Врачи, осуществляющие регулярное наблюдение за пациентами, будут фиксировать даже незначительные жалобы в медицинских картах. Участие в пострегистрационном исследовании является добровольным для пациентов.
Как используют дженерик
Препарат уже начали использовать для взрослых пациентов в Московской обл. Первая фаза введения прошла успешно, без осложнений. Пациенты сообщили о хорошем самочувствии.
Нусинерсен нацелен на увеличение выработки белка, помогающего выживать моторным нейронам. Так он замедляет прогресс СМА, способствуя улучшению двигательных функций во всех возрастных группах пациентов. Дженерик представляет собой более доступную альтернативу данного препарата.
